《人類基因治療》雜志最近發(fā)表的一項研究評估了基因治療 delandistrogene moxeparvovec 對杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 大鼠模型的長期生存和心臟療效。

Delandistrogene moxeparvovec 使用腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體將微肌營養(yǎng)不良蛋白轉(zhuǎn)基因遞送至骨骼肌和心肌。

Rachel Potter 及其來自 Sarepta Therapeutics 的合著者為 DMD 大鼠注射了 delandistrogene moxeparvovec，然后在治療后 12、24 和 52 周評估了其行走能力和心臟病的各種指標(biāo)。

基因療法治療將 DMD 大鼠的中位生存期延長至 25 個月以上，而對照組 DMD 大鼠的中位生存期為 13 個月。與對照組大鼠相比，delandistrogene moxeparvovec 療法在心臟參數(shù)方面取得了統(tǒng)計學(xué)上顯著的改善，接近野生型值，并且在活動能力方面也有額外的好處。

研究人員報告稱，“轉(zhuǎn)基因表達維持時間長達 25 個月以上，微肌營養(yǎng)不良蛋白表達廣泛分布于骨骼肌和心肌。”

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