威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的研究人員針對一組遺傳性神經(jīng)退行性疾病，在動物模型中使用基因療法取得了成功。這種方法利用 CRISPR-Cas9 基因組編輯技術(shù)，提供了一種獨特且有希望的策略，有朝一日可以治療人類罕見但使人衰弱的運動神經(jīng)元疾病。

遺傳性痙攣性截癱(HSP)是一組運動障礙，會導(dǎo)致患有某些遺傳基因突變的人腿部逐漸無力和僵硬。這種罕見疾病通常會導(dǎo)致身體受限和使用輪椅。

在動物模型中研究疾病過程是開發(fā)和測試任何新療法(在用于人類之前)不可或缺的一部分。但科學(xué)家歷來難以在動物模型中復(fù)制 HSP 的癥狀和疾病進展。

情況在 2022 年發(fā)生了改變，當時由生物分子化學(xué)教授 Anjon Audhya 領(lǐng)導(dǎo)的一組威斯康星大學(xué)麥迪遜分?？茖W(xué)家利用 CRISPR-Cas9 技術(shù)開發(fā)了一種攜帶與 HSP 相關(guān)的基因突變的大鼠模型。

突變發(fā)生在 Trk 融合基因中，該基因通常促進神經(jīng)細胞(稱為神經(jīng)元)內(nèi)蛋白質(zhì)的運輸。當人類(和大鼠)的該功能受到干擾時，會導(dǎo)致虛弱和僵硬癥狀惡化。

自 2022 年以來，Audhya 和他的同事們改進了他們的大鼠模型，并開始測試 HSP 的治療方法。他們最近開發(fā)了一種策略，可以保護攜帶導(dǎo)致 HSP 的基因突變的大鼠不出現(xiàn)癥狀。

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